Bei Novartis gibt es spannende Neuigkeiten von der Medikamentenfront, die für erhebliches Aufsehen sorgen dürften. Im Mittelpunkt steht der Hoffnungsträger Fabhalta (Wirkstoff Iptacopan), der mit überzeugenden Studiendaten glänzt und das Potenzial hat, die Behandlung für Patienten mit bestimmten seltenen Blut- und Nierenerkrankungen maßgeblich zu verbessern. Was steckt genau hinter diesen vielversprechenden Entwicklungen?

Studienerfolg: Fabhalta überzeugt auf ganzer Linie!

Am 12. Juni 2025 präsentierte der Pharmakonzern beeindruckende Ergebnisse der Phase-IIIB-Studie APPULSE-PNH. Diese Untersuchung konzentrierte sich auf erwachsene Patienten mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH), einer seltenen, aber schwerwiegenden Bluterkrankung. Das Besondere: Die Patienten, die von bisherigen Standardtherapien (Anti-C5-Medikamente wie Eculizumab oder Ravulizumab) auf die zweimal tägliche orale Einnahme von Fabhalta umgestellt wurden, zeigten bemerkenswerte Fortschritte.

Die Hämoglobinwerte stiegen im Durchschnitt um signifikante 2,01 g/dL an. Ein echter Erfolg, denn die meisten Patienten erreichten dadurch normale oder nahezu normale Hämoglobinspiegel. Noch beeindruckender: Während der 24-wöchigen Behandlungsdauer benötigte keiner der mit Fabhalta behandelten Patienten Bluttransfusionen. Auch Durchbruchhämolyse, ein gefürchtetes Wiederaufflammen der Symptome, oder schwerwiegende unerwünschte vaskuläre Ereignisse traten nicht auf. Das sind doch mal klare Ansagen!

Mehr Lebensqualität: Ein Gewinn für Patienten?

Neben den harten medizinischen Fakten gibt es weitere positive Nachrichten. Patienten berichteten über eine spürbare Verbesserung ihrer oft stark belastenden Müdigkeitssymptome. Die Messungen mit dem FACIT-Fatigue Score zeigten nach 84 Tagen eine Verbesserung um 4,88 Punkte und nach 168 Tagen immer noch um 4,29 Punkte. Solche Verbesserungen können die Lebensqualität der Betroffenen erheblich steigern.

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Der große Vorteil von Fabhalta liegt auch in seiner Darreichungsform. Als oral einzunehmendes Medikament stellt es eine wesentliche Erleichterung gegenüber den bisher oft notwendigen, zeitaufwendigen intravenösen Infusionen alle paar Wochen dar. Die aktuellen Daten erweitern die klinische Evidenzbasis für Fabhalta nun auch für eine Patientengruppe, die mit höheren Hämoglobin-Ausgangswerten in die Studie ging als in früheren Untersuchungen. Das dürfte die Position von Fabhalta als erste und einzige orale Monotherapie für Erwachsene mit PNH, unabhängig von der vorherigen Behandlungserfahrung, weiter festigen.

Fabhalta: Auf dem Vormarsch bei seltenen Erkrankungen!

Doch PNH ist nicht das einzige Einsatzgebiet, in dem Fabhalta für Furore sorgt. Das Medikament, ein am Novartis-Forschungsinstitut entdeckter Faktor-B-Inhibitor, hat bereits eine beeindruckende Zulassungshistorie vorzuweisen:

  • PNH: Zulassung durch die US-Arzneimittelbehörde FDA im Dezember 2023 und durch die Europäische Kommission im Mai 2024.
  • IgA-Nephropathie (IgAN): Eine beschleunigte Zulassung der FDA zur Reduktion der Proteinurie bei Erwachsenen mit dieser Nierenerkrankung erfolgte im August 2024.
  • C3-Glomerulopathie (C3G): Im Jahr 2025 erhielt Fabhalta sowohl von der FDA als auch von der Europäischen Kommission die Zulassung zur Behandlung von Erwachsenen mit C3G, ebenfalls zur Reduktion der Proteinurie. Hier ist es sogar das erste und einzige zugelassene Medikament überhaupt!

Und die Reise ist noch nicht zu Ende. Fabhalta wird intensiv in Studien für weitere seltene Nierenerkrankungen wie das atypische hämolytisch-urämische Syndrom (aHUS), die Immunkomplex-Membranoproliferative Glomerulonephritis (IC-MPGN) und Lupus Nephritis (LN) untersucht. Die längerfristigen Daten aus den Überleitungsstudien zu APPLY-PNH und APPOINT-PNH, die ebenfalls auf dem EHA-Kongress 2025 vorgestellt werden sollen, bestätigen das gute Verträglichkeitsprofil ohne neue Sicherheitssignale. Für Novartis scheint Fabhalta damit ein echter Hoffnungsträger mit Blockbuster-Potenzial zu sein. Die kommenden Monate werden zeigen, wie sich diese Erfolgsgeschichte weiterentwickelt.

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